Minister za visoko šolstvo, znanost in inovacije Igor Papič in ministrica za zdravje Valentina Prevolnik Rupel sta predstavila predlog zakona o dopolnitvi zakona o znanstvenoraziskovalni in inovacijski dejavnosti, ki so mu dodali nov dodatni člen, ki govori o sofinanciranju predklinične in klinične študije zdravil sirote. "Gre za posebno terminologijo za zdravila, ki so izredno redka oziroma kjer ne obstaja komercialni interes pri farmacevtski industriji, je pa to zdravilo napredno, predvsem namenjeno zdravljenju pediatrične populacije," je povedal Papič.

"Iskali smo rešitev še letos. Poudarjamo možnost, da se seveda izvedejo take raziskave, predvsem na tistih zaključnih študijah, predklinične raziskave, klinične raziskave, kjer obstaja zelo velika verjetnost, da bomo prišli do končnega zdravila. Gre tudi za določilo v tem členu, ki omogoča praktično stoodstotno predplačilo, pričakuje se seveda sodelovanje raziskovalcev iz Slovenije pri razvoju zdravila, prejemnik tega financiranja se zavezuje tudi k nekomercialni uporabi zdravila za vse paciente v Sloveniji," je naštel Papič.

Redka zdravila za otroke

Ministrica Prevolnik Rupel je poudarila, da je novela zakona namenjena za redka zdravila, ki se uporabljajo pri otrocih. "Redke bolezni so posebne v tem, da so pač redke, kot že samo ime pove, zaradi tega so pogosto spregledane. Zlasti pa velikokrat za razvoj takih zdravil, se pravi za zdravila sirote, ni nekega komercialnega interesa od farmacevtskih družb. Predlagana ureditev uvaja izjemo, ki omogoča, da se državna sredstva uporabijo za predklinične in klinične študije teh zdravil, se pravi zdravil sirot, za projekte, ki neposredno prispevajo k razvoju zdravil za naše najmlajše paciente," je pojasnila.

Opisala je, da bo prejemnik sredstev moral vlogo podati na ministrstvo za visoko šolstvo in znanost. Priloženo bo moralo biti tudi mnenje javne agencije za zdravila in medicinske pripomočke. Za strokovno mnenje se bo treba obrniti tudi na ministrstvo za zdravje, ki bo pridobilo mnenje razširjenega strokovnega kolegija za pediatrijo, ki bo podal strokovno mnenje k predlogu, ali je to upravičeno. "Seveda si želimo financirati tista zdravila sirote, kjer se pričakuje, da bo faza predkliničnega ali kliničnega razvoja vodila do nekega učinkovitega razvoja zdravil. Pričakuje se, da bo to zdravilo v končni fazi učinkovito, torej na razpolago našim najmlajšim pacientom," je sklenila ministrica.

Po poročanju medijev je država s tem predlogom zakona omogočila financiranje zdravila za dečka Urbana, ki je v zadnji fazi razvoja zdravila za sindrom CTNNB1, za katerim trpi ta deček, zdravilo pa je prestalo predklinično testiranje.

Novela bo sprejeta po hitrem postopku

V uradu vlade za komuniciranje so v sporočilu po dopisni seji poudarili, da bodo sofinancirane študije, ki so namenjene predvsem otrokom v zgodnji starosti. Predlog dopolnitve naj bi po njihovih besedah omogočil, da bi prišli tudi do genetskega zdravila za sindrom CTNNB1. To je sindrom, ki ga ima tudi deček Urban.

Predsednica DZ-ja Urška Klakočar Zupančič se je po Papičevih informacijah že dogovorila, da bi še ta teden določili datum izredne seje DZ-ja, na kateri bi po nujnem postopku sprejeli pripravljeni predlog.

Dečkova mama Špela Miroševič je za STA pojasnila, da priprava omenjene dopolnitve zakona pomeni, da bo klinična študija lahko izvedena in ne bo več treba zbirati sredstev za razvoj zdravila. Sicer pa bo v petek odpotovala v Brazilijo, kjer se bo srečala z družinami z otroki, ki imajo takšno bolezen kot Urban. V Braziliji ima diagnozo te bolezni 25 otrok.